Um grupo de engenheiros do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT) e da Faculdade de Medicina da Universidade de Massachusetts desenvolveu uma nanopartícula inalável capaz de realizar a edição genética nos pulmões usando a técnica CRISPR-Cas9. O objetivo é melhorar o tratamento de doenças pulmonares de origem genética, como a fibrose cística.
Publicado na revista Nature Biotechnology, o estudo revela que essas nanopartículas podem ser facilmente inaladas por meio de um aparelho de nebulização. Acredita-se que essa tecnologia possa oferecer uma forma mais simples de tratamento para pessoas com doenças pulmonares, embora ainda seja necessária uma investigação mais aprofundada.
Como muitas doenças têm origem genética, diversos estudos estão sendo realizados para desenvolver terapias genéticas que possam tratar essas condições. Por isso, os cientistas do MIT criaram as nanopartículas com RNA mensageiro (mRNA), uma tecnologia já utilizada para tratar algumas doenças genéticas. Essa mesma tecnologia foi usada em algumas vacinas contra a covid-19, como a da Pfizer.
Um dos objetivos é usar essas nanopartículas para corrigir a mutação genética que causa a fibrose cística. Os cientistas também planejam criar vacinas que entreguem diretamente o mRNA aos pulmões.
Nanopartículas e edição de genes
A equipe de pesquisadores enfrentou um desafio significativo: enviar nanopartículas para um órgão específico sem afetar outros órgãos. Eles estudaram diferentes estruturas químicas e desenvolveram nanopartículas lipídicas que visam especificamente os pulmões. Além disso, essas nanopartículas não provocam resposta imunológica, o que permite a administração de múltiplas doses. Para compreender melhor os resultados, os cientistas realizaram testes em pulmões de camundongos.
“Esta é a primeira demonstração altamente eficiente da entrega de RNA aos pulmões de camundongos. Esperamos que [as nanopartículas] possam ser usadas para tratar ou reparar uma série de doenças genéticas, incluindo a fibrose cística”, disse o professor do Departamento de Engenharia Química do MIT e um dos autores do estudo, Daniel Anderson.
Usando a técnica CRISPR-Cas9, os pesquisadores foram capazes de editar genes por meio de instilação intratraqueal, um método que visa facilitar a administração de medicamentos diretamente aos pulmões. No entanto, eles já estão estudando formas de estabilizar as nanopartículas para disponibilizá-las em aerossóis, para que o paciente possa inalá-las por meio de um nebulizador.
