Por meio da Portaria GM/MS nº 8.092, o Ministério da Saúde instituiu o Comitê Gestor e o Comitê Técnico Independente para supervisionar a implantação da terapia gênica com o medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS). A iniciativa assegura que a incorporação dessa tecnologia seja conduzida de forma ética, segura e sustentável. As primeiras crianças com AME tipo 1, doença rara, grave e sem cura, já foram beneficiadas.
O Brasil figura entre os seis países no mundo que disponibilizam esse tratamento pelo sistema público. O acordo de risco compartilhado firmado com a farmacêutica Novartis Biociências prevê que o SUS só pagará pela terapia se sua eficácia for comprovada, reforçando a responsabilidade no uso dos recursos públicos.
O coordenador-geral de Doenças Raras, Natan Monsores, destacou que a criação dos comitês marca um avanço para a inovação na gestão do SUS. Segundo ele, a Portaria institui um modelo pioneiro de gestão do acordo de risco compartilhado, viabilizando o fornecimento da terapia gênica de alto custo Zolgensma a crianças com Atrofia Muscular Espinhal.
Antes da incorporação dessas tecnologias para AME tipo 1, as crianças afetadas tinham alta probabilidade de morrer antes dos dois anos de idade. Com o tratamento disponível, foi possível frear a progressão da doença e ampliar tanto a qualidade quanto a expectativa de vida dos pacientes.
O Comitê Gestor terá a atribuição de acompanhar e avaliar a execução do acordo, autorizar centros de infusão e examinar os resultados clínicos. O Comitê Técnico Independente, composto por profissionais de saúde especializados, ficará responsável por validar a elegibilidade dos pacientes, avaliar os desfechos e emitir pareceres sobre segurança e eficácia.
Mais opções de tratamento para pacientes com AME
Para pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, o SUS fornece gratuitamente, na rede pública, dois medicamentos indicados para AME tipos 1 e 2: nusinersena e risdiplam. Em 2024, foram dispensadas mais de 800 prescrições desses fármacos. Ambos exigem uso contínuo. A chegada do Zolgensma em dose única representa um avanço significativo no tratamento de doenças raras na rede pública. Nas próximas semanas, o Ministério da Saúde se reunirá com associações de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal para ampliar o diálogo e esclarecer dúvidas.
